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举个栗子:骨髓移植,血液病患者最后的希望?

日报 举个栗子 2年前 (2017-11-14) 366次浏览 0个评论 扫描二维码

举个栗子:骨髓移植,血液病患者最后的希望?

导语:对所有血液病患者而言,一旦药物病情无法控制,骨髓移植是最后的希望。如今,绝大多数国家和地区都已建立了骨髓库。旨在帮助需要的人寻找适合移植的造血干细胞供者,但即便可以初步配型成功,也不意味着可以进行移植。

对于几乎所有血液病患者而言,一旦他们的病情进展到药物治疗难以控制的地步,造血干细胞移植(HSCT),也就是我们所熟知的“骨髓移植”,将会成为他们重获新生的唯一希望。而由于志愿者少、配型成功率低等原因,很多急需 HSCT 的患者只能在痛苦中等待,甚至在等待中去世。对于捐献造血干细胞,很多人可能会抱有诸如“自己会不会承担费用”、“会不会对身体有害”等看法而不敢踊跃参与。但事实上,捐献造血干细胞不但对身体没有丝毫影响,还可以帮助拯救一条即将消逝的生命。

HSCT,血液病最后的希望

生命之河的长久不息,很大程度上归功于骨髓中的“后备军”——造血干细胞。在基因和生长因子的指挥之下,造血干细胞会在骨髓中发育成熟,并分化为人体所需的红细胞、白细胞或血小板后扩散到血液之中。对于血液病患者而言,这一过程由于基因、免疫等因素受到了严重影响,从而引起难以治疗的贫血(如再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征)甚至是恶性细胞的大量增殖(如多发性骨髓瘤、白血病)。

虽然随着医学的不断发展,针对血液病的药物治疗(化疗、靶向治疗、免疫治疗)已经取得了革命性的进展,但仍有少数病情危重的患者无法利用药物治疗来使病情缓解。对这些患者而言,HSCT 不仅有很高的几率缓解疾病,也是能治愈疾病的唯一手段。尽管 HSCT 的成功率并不高,患者有时还要经受各种反应的折磨,但仍然被认为是他们最后的“救命稻草”。

同血液的血型系统一样,HSCT 也需要供者和受者的白细胞相匹配——这可以通过化验白细胞上的六组人白细胞表面抗原(HLA)——HLA-A2、A24、B46、B48、DR14 和 DR15 来实现。较为完美的 HSCT 要求六组 HLA 完全匹配,这样移植进来的造血干细胞会正常行使治疗疾病的功能,而不是去攻击受者的身体组织(医学上称为“移植物抗宿主病”,即 GVHD)。如果 1 组到 2 组 HLA 不匹配,受者发生 GVHD 的几率就会大大增加,但对于某些生命危在旦夕、急切需要 HSCT 的患者,也可以在进行免疫治疗的前提下接受不完全匹配的造血干细胞。

跨越省界国界的“生命联网”

如今,绝大多数国家和地区都已建立了骨髓库。和血站类似,骨髓库旨在帮助需要进行 HSCT 的患者寻找适合移植的造血干细胞供者,并将从供者身上采集到的造血干细胞移交给医院以供 HSCT 使用。在国内,年满 18 周岁、身体健康状况良好且并无传染病(如乙肝、AIDS)的志愿者都可以报名加入骨髓库。加入骨髓库的流程和献血类似,只需在献血站进行简单登记、填写健康状况问卷并抽血进行化验即可。

血样抽取后,将被送到当地骨髓库进行身体条件(病原体、自身健康状况)检查并登记配型,相关数据会上传到骨髓库联网之中。而那些需要进行 HSCT 的患者,将会由医生联系骨髓库,上报患者的 HLA 配型以查找合适的供者。初步寻找到供者之后,骨髓库会联系志愿者并了解其是否有参与捐献的意愿。一旦志愿者同意,且初步 HLA 配型相合,就可以进入 HSCT 的预备环节。

值得一提的是,骨髓库的联网并非仅限于国内。一旦外国病人有相关需求,国内的骨髓库也会及时进行查找和联系,中国患者受助于外国志愿者、外国患者受助于中国志愿者的例子也屡见不鲜。

移植路上,几多坎坷

初步配型成功并不意味着可以进行移植,在 HSCT 之前,为了谨慎起见往往需要抽取供者和受者的血液进行二次配型。二次配型失败者将会把资料返回到骨髓库中进行查找,而二次配型成功即意味着可以进行 HSCT。此时,骨髓库工作人员将会再次谨慎地征求志愿者的意见,除非志愿者表示完全同意捐赠,否则将不会进行下一步。

志愿者同意后,受者将会被送入医院的无菌间,开始接受一种特殊的治疗——使用远高于治疗剂量的化疗药物(一般为白消安+环磷酰胺)和大剂量放射线进行联合放化疗(俗称“清髓术”)。这种治疗的目的也很特殊:直接清除患者体内所有正常与异常的造血干细胞,并摧毁患者当前的免疫系统,为迎接新的造血干细胞做准备。“开弓没有回头箭”,由于这一步治疗对患者造成的改变是不可逆的,因此在清髓术完成后需要尽快进行 HSCT,否则轻微的感染就能夺去患者的生命。而志愿者一旦在此时反悔,对患者的打击将会是毁灭性的(之前国内也有过类似的情况出现,患者最终不得不接受了 HLA 配型不完全匹配的造血干细胞)。患者的清髓术结束后,供者造血干细胞的采集将会开始。在国际上,一般采取两种方法采集造血干细胞:

骨髓抽取:过去常常使用的方法。将供者全身麻醉以后,医生将会在供者的盆骨位置切开一个 5mm 的小口,并用特制的穿刺针穿入盆骨,采集少量的骨髓。采集完毕后,供者将会被复苏,采集的骨髓则会被放到特制的袋中,以静脉滴注的形式输注入受者体内。

外周血采集:这是一种较为新兴的方法,由于创伤小等特点而得以广泛应用。在采集造血干细胞之前,供者将会被注射一种名为粒细胞集落刺激因子(G-CSF)的激素,这种药物一般被用于白细胞减少患者的治疗,但也可以刺激骨髓中的造血干细胞播散到外周血液当中。在连续五天注射 G-CSF 之后,供者可以前往骨髓库,工作人员将会用机器采集血液中的造血干细胞,并放到特制的袋内以供受者静脉滴注。整个过程大约需要几个小时的时间。

输注完造血干细胞后,受者将会继续在无菌房进行观察,以等待造血干细胞发挥功能。一般一两周后,受者的免疫系统和造血系统将得到彻底的重建,而供者所损失的造血干细胞也会由其余造血干细胞通过分化来进行补充,因此对人体并无明显影响。只要 HLA 配型完全相合,受者的病情大多会很快得到缓解甚至治愈。对于移植后复发或发生 GVHD 的患者,骨髓库将会再次联系供者采集淋巴细胞,用于对患者的治疗。

如果你对捐献造血干细胞很有兴趣,下次献血的时候不妨咨询一下献血站的工作人员,他们会为你介绍骨髓库登记的相关事宜。对 HSCT 感兴趣的朋友,不妨看一下最近正在热映的电影《幸福快递》,那是一部和 HSCT 密切相关的电影。


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